Úgy néz ki - de a kérdések továbbra is fennmaradnak
A New England Journal of Medicine című, 2014. augusztus végén megjelenő cikk felvetette annak lehetőségét, hogy új áttörést hajtson végre a szívelégtelenség kezelésében . A cikk a PARADIGM-HF vizsgálat eredményeit írja le, amelyekben a szívelégtelenségben szenvedő betegeket egy új vizsgálati gyógyszerrel kezelték. A Novartis által kifejlesztett drog annyira új, hogy még nem nevezték el - jelenleg LCZ696-nak nevezik.
Az LCZ696 valójában két, egymással összekapcsolt gyógyszerből áll - valzartán (amely széles körben alkalmazott ARB inhibitor) és egy új szer, sacubitril. A Sacubitril a neprilysin enzim gátlásával működik, és ennek következtében nő a natriuretikus peptidek vérszintje. Mivel a natriuretikus peptidek kedvezőek lehetnek a szívelégtelenségben, a kutatók azt állították, hogy az LCZ696 javíthatja az ilyen állapotú betegek kimenetelét. A PARADIGM-HF tanulmány eredményei szerint a kutatóknak igazuk volt.
Ebben a vizsgálatban több mint 8000 szívelégtelenségben szenvedő beteg randomizálódott, vagy LCZ696-ot, vagy standard terápiát kaptak az ACE-gátló enalaprilt alkalmazva. Azoknál a betegeknél, akik LCZ696-ot kaptak, átlagosan 27 hónap elteltével a kórházi kórházi beavatkozások és a halálozás kockázata mindkettő kb. 20% -kal csökkent. Ez a szint a javulás, mint ami jelenleg tekinthető jó terápia a szívelégtelenség, valóban figyelemre méltó.
Miért fontos ez a tanulmány?
A PARADIGM-HF eredményei legalább két okból fontosak. Először is azt sugallja, hogy az új LCZ696-as gyógyszernek új reményt kell nyújtania számos szívelégtelenségben szenvedő betegnek - miután az FDA jóváhagyta.
Másodszor, ez a tanulmány egy teljesen új utat nyit a szívelégtelenség kezelésére.
Ennek megfelelően további gyógyszerek kifejlesztésére számíthatunk, amelyek, mint az LCZ696, gátolják a neprilizin enzimet.
Mikor lesz LCZ696 elérhető?
Az új gyógyszer nem írható fel, amíg az FDA nem szigorú felülvizsgálatot végez. Feltéve, hogy minden ezzel a felülvizsgálattal simán megy, a legkorábbi számításaink szerint a gyógyszer 2015-ben még időbe telik.
Vannak potenciális buktatók az LCZ696-mal?
Jelen pillanatban a PARADIGM-HF vizsgálatot új áttörésként ünnepeljük a szívelégtelenség kezelésében. És mindannyian reméljük, hogy kiderül, hogy ez a helyzet. Mindenesetre legalább három oka van ahhoz, hogy a pillanatig lelkesedjünk.
Először is, "új áttörést" jelentettek be minden alkalommal az új gyógyszerekkel végzett klinikai vizsgálatok után. És néha kiderül, hogy valódi áttörés történt, gyakrabban fordul elő, hogy az új kezelés több szegény előnyhöz juttat, és kevésbé lehet áttörés, mint eredetileg.
Másodszor, egy évtizeddel ezelőtt a nesiritid nevű gyógyszer (Natrecor) szintén áttörést mutatott a szívelégtelenség kezelésében. Ez azért fontos, mert a nesiritid nemcsak közvetetten növeli a natriuretikus peptidek szintjét, mint az LCZ696; A nesiritid natriuretikus peptid volt.
Több évig tartott és több klinikai kísérletet mutatott ki, hogy megmutassa, hogy a nesiritidnek csak kismértékű haszna van (ha van ilyen) a szívelégtelenség kezelésében. Ez a történelem valószínûleg felkavarja az LCZ696-ban kifejezettebb lelkesedést.
És a harmadik. . .
A natriuretikus peptidek szintjének csökkentése mellett a nepirizinnel számos funkciója van, és ezek közül néhány előnyös. Különösen a neprilizin segíthet megakadályozni bizonyos nemkívánatos fehérjék felhalmozódásával járó betegségeket a szervezetben, például az Alzheimer-kór és az amyloidózis , sőt a prosztatarák . Tehát a neprilizin gátlása nem lehet általánosan jó dolog.
Itt többet olvashat erről a lehetséges problémáról.
- Itt van egy frissítés az LCZ696-ról (a továbbiakban: Entresto), amelyet az FDA 2015 júliusában hagyott jóvá.
Forrás:
McMurray JJV, Packer M, Desai AS és mtsai. Angiotenzin-neprilysin gátlás az enalaprilnél szívelégtelenség esetén. N Engl J Med 2014; DOI: 10,156 / NEJMoa1409077.
Jessup M. Neprilysin gátlás - egy új terápia a szívelégtelenség számára. N Engl J Med 2014; DOI: 10,1056 / NEJMe1409898.
Nalivaeva NN, Belyaev ND, IA Zhuravin, IA és mtsai. Az Alzheimer-féle amiloid-degradáló peptidáz, a Neprilysin: Meg tudjuk kontrollálni? International Journal of Alzheimer's Disease Volume 2012 (2012), cikk azonosító: 383796. Elérhető a következő címen: http://dx.doi.org/10.1155/2012/383796 (elérhető: 2014.09.02.).