A myelodysplasiás szindróma vagy az MDS számos különböző rendellenességet tartalmaz, amelyek befolyásolják a csontvelő működését. A csontvelő új vörösvérsejteket, fehérvérsejteket és vérlemezkéket hoz létre a véralvadáshoz, így a rosszul működő csontvelő funkció vérszegénységet, alacsony sejtszámot és más problémákat okozhat.
Az MDS-vel kapcsolatos főbb aggodalmak a) ezek az alacsony számok és az összes kapcsolódó probléma; és b) az MDS potenciálja rákos - akut myeloid leukémia vagy AML kialakulására.
Az MDS különböző típusai nagyon eltérő módon kezelhetők. Nem minden MDS-terápia alkalmazható MDS minden beteg számára. Az MDS kezelés alternatívái közé tartoznak a támogató ellátás, az alacsony intenzitású terápia, a nagy intenzitású terápia és / vagy a klinikai vizsgálatok.
Kezelési szempontok
Az MDS kezelési tervének orvosával való megbeszélésekor az úgynevezett betegekhez kapcsolódó tényezők nagyon fontosak lehetnek. Pácienssel kapcsolatos tényezők például a következők:
- Az MDS diagnózis előtti napi tevékenységekkel kapcsolatban
- Egyéb egészségügyi feltételek
- A korod
- A különféle kezelések pénzügyi költségei
- Milyen kezelési kockázatok elfogadhatók az Ön számára
Az MDS saját formájának jellemzői szintén nagyon fontosak. A konkrét jellemzőkre és eredményekre példák a következők:
- A csontvelő genetikai vizsgálatának markerei és eredményei, amelyek segítenek meghatározni az Ön számára elérhető lehetőségeket, annak valószínűségét, hogy az MDS előrehalad a leukémiában , és milyen eredmények várhatók bizonyos terápiákról.
- Hogyan befolyásolja az MDS a keringő vérben lévő egészséges sejtek számát?
- Mennyire súlyos a betegsége az éretlen "robbanás" sejtek számában a csontvelőben?
Az Ön célja, hogy mit szeretne kiszállni a kezelésből, szintén figyelembe veszi a tervet. A különböző kezelési célokra példák a következők:
- Csak hogy jobban érezzem magam
- Határozza meg annak szükségességét, hogy annyi transzfúziót kapjon
- Javítsa vérszegénységét , neutropeniáját és thrombocytopeniáját
- Nyerj egy reményt
- Kövesse az MDS-t
Nézd és várj
Azoknál a betegeknél, akiknél a nemzetközi prognosztikai pontozási rendszer (IPSS) és a stabil teljes vérszám (CBC) alapján meghatározott alacsony kockázatú MDS-t alkalmaznak, néha a legjobb megközelítés a megfigyelés és a támogatás, szükség szerint.
Ebben az esetben ellenőrizni kell a csontvelőben bekövetkező olyan változásokat, amelyek a betegség előrehaladását jelezhetik. A rendszeres CBC-k, valamint a csontvelő-aspirátum és a biopszia a megfigyelés részét képezhetik.
Támogató gondoskodás
A támogató ellátás az MDS kezelésére és kezelésére alkalmazott terápiákra vonatkozik; ezek a kezelések nagymértékben javíthatják az ember állapotát, de nem állnak rendelkezésre az MDS-t okozó sejtek megtámadására.
transzfúzió
Ha a vérképed csökkenni kezd és tüneteket tapasztal, akkor vörösvérsejtek vagy vérlemezkék transzfúzióját élvezheti. A transzfúzióra vonatkozó döntés attól függ, hogy milyen más egészségügyi állapotok vannak és hogyan érzi magát.
Vas-túlterhelés és kelátterápia
Ha havonta több vérátömlesztést igényel, akkor fennáll a kockázata annak, hogy vas-túlterhelésnek nevezik.
A magas vérszint a vörösvérsejt-transzfúziókban növelheti a szervezetben lévő vasraktárakat. Az ilyen magas vasmennyiség valóban károsíthatja a szerveket.
Az orvosok kezelhetik és megakadályozhatják a vas-túlterhelést többszörös transzfúziókból vas-kelátképző gyógyszerek alkalmazásával, beleértve az orális terápiát, a deferasiroxot (Exjade) vagy a deferoxamin-mezilát (Desferal) nevű infúziót. Az Országos Átfogó Rákellenes Hálózat (NCCN) gyakorlati iránymutatásai olyan kritériumokat kínálnak, amelyeket orvosa eldöntheti, hogy szükség van-e vas-kelátterápiára.
Növekedési faktorok Egyes MDS-anémiás betegek előnyösek lehetnek az eritropoetin-stimuláló szerek vagy fehérjék (ESA-k) nevű növekedési faktorok kezelésére.
Az ESA-k példái közé tartozik az alfa-epoetin (Eprex, Procrit vagy Epogen) vagy a hosszabb hatású alfa darbepoetin (Aranesp). Ezeket a gyógyszereket injekcióként adják be a zsírszövetbe (szubkután injekció). Bár ezek a gyógyszerek nem segítenek minden MDS-beteg számára, elősegíthetik a vérátömlesztés megelőzését.
Kezelőorvosa felajánlhatja, hogy elkezdje Önt egy kolónia stimuláló tényezőre , például G-CSF (Neupogen) vagy GM-CSF (leukin) esetén , ha a fehérvérsejtszám az MDS eredményeként alacsony lesz. A kolónia-stimuláló tényezők hozzájárulnak ahhoz, hogy megerősítsék a szervezetedet, hogy több betegséget állítsanak elő a neutrofil sejtek elleni fehérvérsejtek ellen. Ha a neutrofil száma alacsony, nagyobb a veszélye a veszélyes fertőzés kialakulásának. Tartsa szemmel a fertőzés vagy a láz bármilyen jeleit, és kérje az egészségügyi szolgáltatót amilyen hamar csak lehet.
Alacsony intenzitású terápia
Az alacsony intenzitású terápia alacsony intenzitású kemoterápiának vagy biológiai válaszmódosítónak nevezik. Ezek a kezelések elsősorban a járóbeteg-beállítást szolgálják, de ezek közül néhánynak szüksége van támogató ellátásra vagy alkalmi kórházi kezelésre, például a fertőzés kezelésére.
Epigenetikus terápia
A hipometilező vagy demetiláló szerek nevű gyógyszerek csoportja a legújabb fegyverek az MDS elleni küzdelemben.
Az azacitidint (Vidaza) az FDA jóváhagyta az összes francia-amerikai-brit (FAB) osztályozásban és az MDS valamennyi IPSS-kockázati kategóriájában. Ezt a gyógyszert általában szubkután injekcióként adják be 7 napig egymás után, 28 naponként legalább 4-6 ciklusban. Az azacitidin-vizsgálatokban 60% -os válaszadási arányt mutattunk ki, és körülbelül 23% -uk elérte a betegség részleges vagy teljes remisszióját. Az azacitidin gyakran okoz kezdeti csökkenést a vérsejtek számában, amelyek csak az első vagy két ciklus után regenerálódhatnak.
Az MDS kezelésében alkalmazott másik hipometilező ágens a decitabin (Dacogen). Az azacitidinnek nagyon hasonló szerkezete, az FDA minden MDS-típushoz jóváhagyott. A kezelési rend általában alacsony intenzitású toxicitással jár együtt, ezért alacsony intenzitású terápiának is tekinthető. A decitabin intravénásan vagy szubkután adható. Egy olyan vizsgálatban, amelyben a decitabint intravénásan adták 5 napig, teljes remissziós aránya közel 40 százalék volt. Alternatív adagolási rendeket vizsgálnak.
Immunszupresszív terápia és biológiai válaszváltozók
Az MDS-ben a vörösvérsejtek, a fehérvérsejtek és a vérlemezkék elpusztulnak vagy meghalnak, mielőtt azok elég éretté válnak, hogy felszabaduljanak a csontvelőből a véráramba. Bizonyos esetekben a limfociták (a fehérvérsejtek egy típusa) felelősek. Azoknál a betegeknél, amelyek hatással lehetnek az immunrendszerre, hatékony lehet.
A nem kemoterápiás, alacsony intenzitású szerek (biológiai válaszmódosító szerek) közé tartoznak az anti-timocita globulin (ATG), a ciklosporin, a talidomid, a lenalidomid, a daganatellenes nekrózis faktor receptor fúziós fehérje és a D-vitamin analógjai. Mindezek legalább egy részét korai kísérletekben mutatták ki, de sokan több klinikai vizsgálatra van szükség a különböző MDS-típusok hatékonyságának megértéséhez.
Azok az emberek, akiknek az 5-ös kromoszómában genetikai hibája van, az 5q-szindrómának nevezett típusú, melynek genetikai hibája van, reakcióba léphet a lenalidomid nevű hatóanyaggal (Revlimid). Jellemzően a lenalidomid olyan alacsony vagy alacsony köztes IPSS kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél alkalmazható, akik vörösvérsejt-transzfúziótól függenek. A lenalidomid vizsgálatokban sok beteg csökkentette a transzfúziós szükségleteket - valójában majdnem 70% -ot -, de továbbra is alacsony trombocita és neutrofilszámot tapasztaltak. Folytatják a magasabb kockázatú MDS vagy az 5q-szindrómán kívüli egyéb altípus kezelését a lenalidomiddal.
Nagy intenzitású terápia
kemoterápiás kezelés
Bizonyos, magasabb kockázatú MDS vagy RAEB és RAEB-T típusú FAB-betegek intenzív kemoterápiával kezelhetők. Ez a kemoterápia, amely az akut myelogenous leukémia (AML) kezelésében alkalmazható, arra törekszik, hogy elpusztítsa a kóros sejtek populációját az MDS-hez vezető csontvelőben.
Bár a kemoterápia előnyös lehet néhány MDS-ben szenvedő beteg esetében, fontos figyelembe venni, hogy az idősebb, más betegségekkel járó betegek további kockázatokkal szembesülnek. A terápia lehetséges előnyei meghaladják a kockázatot.
Kutatások folynak az intenzív kemoterápia kimenetelének összehasonlítására az azacitidin vagy a decitabin hatására.
Őssejt-transzplantáció
A nagy kockázatú IPSS MDS-ben szenvedő betegek képesek arra, hogy betegségüket allogén őssejt-transzplantációval gyógyíthassák. Sajnos az eljárás magas kockázatú jellege korlátozza annak használatát. Valójában az allogén őssejt-transzplantáció akár 30% -kal is kezelheti a halálozási arányt. Ezért ezt a terápiát általában csak olyan fiatal betegeknél alkalmazzák, akik jó egészségi állapotban vannak.
Jelenlegi tanulmányok vizsgálják a nem myeloablative ún. "Mini" transzplantátumok szerepét az MDS-ben idősebb betegeknél. Bár ezeknek a transzplantátumoknak a hagyományosan kevésbé hatékonynak tekintették a hagyományos transzplantációkat, csökkent toxicitásuk lehetõvé tenné számukra azokat a betegeket, akik egyébként nem lennének jogosultak.
Összefoglaló:
Az MDS különböző típusai és a különböző betegtípusok miatt nincs egyetlen egyforma méretű kezelés. Ezért fontos, hogy az MDS betegek minden lehetőséget megvitassanak az egészségügyi szakembereikkel, és keressenek olyan terápiát, amely a lehető legkevesebb toxicitást biztosítja számukra.
Az MDS-szel újabb terápiákkal kapcsolatos klinikai vizsgálatok folyamatban vannak, ezért maradjon hangosan. Például a ruxolitinib (Jakafi) vizsgálata alacsony vagy közepes kockázatú MDS-es betegek kezelésére szolgál.
Forrás:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM et al. Myelodysplastic szindrómák: klinikai gyakorlat útmutatók az onkológiában. JNCCN. 2013 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S., Giles F., et al. Decitabin kis dózisú adagolási séma (100 mg / m2 / tanfolyam) mielodiszpláziás szindrómában (MDS). 3 különböző dózisütemezés összehasonlítása. Vér. 2005, 106 absztrakt. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D. et al. A primer myelodysplasiás szindrómák felnőttek diagnosztizálása és kezelése: az Európai LeukemiaNet ajánlásai. Vér . 2013-ig; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Blood 2008. május 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes", az orvostudomány 2010. évi éves áttekintése . 61: 345-358.