Hematopoietikus őssejt-transzplantáció és primer myelofibrosis

Az őssejt-átültetés áttekintése az elsődleges myelofibózisra

Az elsődleges myelofibózis optimális kezelésének megválasztása kihívást jelenthet. Gyakran nincs egyértelmű választás. Az elsődleges mielofibrozis kezelésére számos kezelés van, de csak a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (más néven csontvelő-transzplantáció) gyógyító.

Miért nem mindenki kap egy transzplantációt?

A gyógymód csodálatosan hangzik, ezért csodálkozhatsz, hogy miért nem kapnak átültetést az elsődleges myelofibrosisos betegek.

Mindez a kockázat és a haszon egyensúlyáról szól.

Az elsődleges myelofibrosisban történő kezelést a jelek és tünetek alapján kialakított kockázati kategóriák vezérlik. Ha nincsenek tünetei vagy alacsony kockázatú betegségben szenvedő tünetei vannak, az átlagos túlélés a diagnózis után 15,4 év. Ebben az esetben a transzplantációval járó lehetséges szövődmények (akut vagy krónikus graft vs. host betegség és halál) meghaladják a gyógyulás előnyeit. Tanulmányok kimutatták, hogy az alacsony kockázatú vagy közepes kockázatú betegek esetében az ötéves túlélés alacsonyabb volt, ha hemopoetikus őssejt-transzplantációt végeztek. Azonban a 2. intermedier és a magas kockázatú betegségben az ötéves túlélés javult azokban az emberekben, akik transzplantációt kaptak azokhoz képest, akik nem.

Ha közepes-2-es vagy magas rizikójú primer myelofibrosisban szenved, akkor a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) az előnyös kezelés. Mivel a régebbi kor növeli a transzplantációval összefüggő szövődmények (elsősorban a graft versus host betegség ) következtében fennálló kockázatot, a HSCT történelmileg korábban 60 éves kor alatti myelofibrosisos betegek számára volt fenntartva.

Mivel a diagnózis során az elsődleges myelofibrosisban szenvedők életkora 67, ez jelentősen korlátozza az elsődleges myelofibrosisos betegek számát, akik potenciálisan alkalmasak erre a terápiára. Ezenkívül a HSCT számára előnyben részesített donor egy összehangolt testvér. Egy teljes testvér (ugyanaz az édesanyja és apa, mint a befogadó) egy négyes esélye van a mérkőzésnek, ami további korlátozza azon személyek számát, akik áteshetik ezt a terápiát.

A transzplantáció utáni prognózis

Jelenleg az elsődleges mielofibrosisos betegek 40-60 százaléka, akik transzplantáción átesnek, legalább három-négy évig élnek. Bizonyos bizonyítékok arra utalnak, hogy a transzplantáció előtti splenectomia (a lép műtéti eltávolítása) alatt a javulás a túlélési arányhoz kapcsolódik, különösen a férfiaknál, de ennek oka nem teljesen ismert. Továbbá, azok a betegek, akik a polycythaemia vera vagy az esszenciális thrombocythemia után myelofibrosist kifejlődnek, az átültetés után jobb túlélési arányt mutatnak, mint az elsődleges myelofibrosisban szenvedők.

Ki nem támogatható?

Egyes, magas kockázatú betegségben szenvedők nem jelöltek a HSCT számára. Ezt elsősorban a túlélés valószínűsége határozza meg a HSCT után.

Olyan dolgok, mint a túlzott nagy lép (több mint nyolc hüvelyk a borda alatt) és több mint 20 vérátömlesztés a transzplantációt megelőzően (különösen akkor, ha mindkettőtök) az alacsonyabb ötéves túléléshez társultak a transzplantáció után.

Mi van, ha nem vagy támogatható?

Tehát mi ajánlatos, ha magas rizikójú primer myelofibrosisod van, de Ön nem jogosult a HSCT-re vagy nincs donora? Ha olyan tünetek állnak fenn, mint a fájdalmas fájdalomcsillapítás, fáradtság, csontfájdalom, éjszakai izzadás stb., Akkor a ruxolitinib ésszerű terápia lehet.

A Ruxolitinib kimutatták, hogy csökkenti a tüneteket, csökkenti a lép méretét, és javítja az anaemiát az elsődleges myelofibózisos betegeknél. A HSCT másik alternatívája a klinikai vizsgálatba való felvétel lehet. Ez lehetővé tenné az olyan gyógyszerek bejutását, amelyek az elsődleges myelofibózis potenciális terápiájaként korai vizsgálatnak tekinthetők.

Nem könnyű megtanulni, hogy nem gyógyítható meg, de ne felejtse el feltárni az összes lehetőséget.

A transzplantációk jövője kezelésként

A transzplantáció körüli kezelések - például az átültetés előtti csontvelő-előkezelés és az átültetett gazdaszervezet betegségének megelőzésére alkalmazott gyógyszerek esetében - több átültetést végeznek 60 év felettieknél és alternatív donoroknál (rokonok nem tökéletesen illeszkedő vagy illeszkedő nem kapcsolódó donorok).

Egyes centrumok 75 éves korig áttelepítik a myelofibrosisokat.

Remélhetőleg, a folyamatos fejlesztések mellett a HSCT több, myelofibrosisos beteg számára is elérhető lesz. Mivel az elsődleges myelofibrosis ritka állapot, évekbe telik, mielőtt világosan megértjük az alternatív donorok szerepét a HSCT-ben ezen a rendellenességen.

Forrás:

Ballen K. Hogyan kell kezelni a transzplantációs kérdést a myelofibrosisban? Blood Cancer Journal. 2012-ben; 2: E59.

Tefferi A. Primer myelofibrosis kezelése. In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Hozzáférés: 2016. június 29.)