A kábítószer-csővezeték olyan gyógyszerek csoportjából áll, amelyek különböző gyógyszergyártók által bármikor fejlesztés alatt állnak. A csővezetékben lévő gyógyszerek 4 fő szakaszon mennek keresztül: felfedezés, klinikai vizsgálatok, klinikai vizsgálatok és marketing (amely a jóváhagyás után történik).
Napjainkban körülbelül 5000 gyógyszert fejlesztenek fejlesztés alatt az Egyesült Államokban, különböző körülmények között.
A kutatók arra törekednek, hogy gyógyszereket fejlesztsenek azoknak a betegeknek, akiknek elégtelen szükséglete van. A PhRMA (Amerikai gyógyszerészeti kutatások és gyártók) szerint "2014-ben az USA Food and Drug Administration (FDA) 51 új gyógyszert hagyott jóvá a betegségek széles skáláján. Az értékelést és a kutatást (CDER) az FDA-nál, a legmagasabb szám 1996 óta. A CDER-jóváhagyások közül 41% -ot első osztályú gyógyszerekként azonosítottak, vagyis egy egyedülálló hatásmechanizmust alkalmaznak egy olyan betegség kezelésére, amely eltér a más jóváhagyott gyógyszer. "
Rheumatoid arthritis gyógyszerek kifejlesztése
1998 óta, amikor az Enbrel (etanercept) volt az első, a reumás ízületi gyulladásra forgalmazott biológiai gyógyszer , a biológiai DMARD-k (a biológiai betegségeket módosító reumás gyógyszerek) megváltoztatták a betegségben élő emberek kezelési táját. A rheumatoid arthritis progressziójában érintett specifikus molekulák és sejtek célba juttatásával a biológiai DMARD-k és az újabb DMARD-k, más néven JAK-inhibitorok, javították a prognózist sok beteg számára, és egyesek számára klinikai remissziót tettek.
Számos biológiai DMARD-t hagytak jóvá és értékesítenek az Enbrel jóváhagyását követő években. Az Enbrel egy TNF-inhibitor . A jelenleg forgalomba hozott TNF-inhibitorok további példái a Remicade (infliximab), a Humira (adalimumab), a Cimzia (certolizumab pegol) és a Simponi (golimumab). Volt egy JAK inhibitor, amelyet 2012-ben, Xeljanz (tofacitinib) -nek neveztek el .
Több DMARD fejlesztés alatt áll.
A biológiai DMARD-ok nagy molekulájú fehérjék, amelyeket injekciónak vagy infúziónak kell beadni. A JAK inhibitorok kis molekulájú fehérjék, amelyeket orálisan (szájon át) adnak be.
2014-ben a PhRMA beszámolt arról, hogy 92 gyógyszer különböző fejlődési stádiumban van a mozgásszervi megbetegedésekben és állapotokban. Ezek közül 55-et fejlesztettek ki rheumatoid arthritis kezelésére. A gyógyszerek elérik a 3. fázisú klinikai vizsgálatokat, amelyek a leginkább figyelemre méltóak. A 3. fázisú vizsgálat tipikusan több mint 1000 beteget érint, a biztonság és a hatékonyság bizonyítására. Az eredményeket bemutatják az FDA-nak a végső gyógyszer-jóváhagyáshoz.
Mi van a Pipeline-ban?
A baricitinib egy JAK-gátló az Eli Lilly-n keresztül. Ha elfogadják, a Baricitinib lesz a második JAK inhibitor jóváhagyva. A baricitinib blokkolja a JAK1-et és a JAK2-et. A JAK-gátlókkal történő kezelés a közepesen súlyos vagy súlyos aktív rheumatoid arthritisben szenvedő felnőtteknek szól, akik nem reagáltak megfelelően a metotrexátra, vagy akik nem tolerálják a metotrexátot. Egy elemző szerint a baricitinib 65 százalékos esélye van a jóváhagyásra. Ha jóváhagyták, várhatóan versenyképes lesz versenytársaival szemben, az árképzéstől függően.
A sarilumab egy Sanofi / Regeneron által kifejlesztett IL-6 inhibitor. A sarilumab több fázisú kísérletet végez. Az egyik kísérletben a sarilumab és a metotrexát hatékonyabb volt a közepesen súlyos vagy súlyos rheumatoid arthritisben szenvedő betegeknél, mint a metotrexát önmagában, és nyilvánvalóan nem jelentett biztonsági problémát. Ez a gyógyszer, ha engedélyezett, versenyez egy másik IL-6-inhibitorral, az Actemra-val (tocilizumab).
A secukinumab IL-17 inhibitor, amelyet a Novartis Pharmaceuticals fejlesztett ki. A secukinumab olyan rheumatoid arthritises betegeknél szenved, akik nem reagáltak megfelelően a TNF-gátlókra, vagy akik nem tudták elviselni a TNF-gátló kezelést.
Jelenleg nincs más gyógyszer, amely az IL-17-et célozza meg a gyulladásos folyamatban .
Egy másik várható gyógyszer, a Johnson & Johnson szirukumabja, 2017. szeptemberében megtagadta az FDA jóváhagyását. Ugyanazt az utat irányítja, mint az ACTEMRA (IL-6), ami csökkenti a gyulladást. Azonban az FDA idézett "egyensúlytalanságot" a kábítószer-fogyasztó és a placebo között szenvedő személyek halálozásának számában, olyan helyzetben, amelyet eredetileg az FDA tanácsadó testületének ajánlása ismert .
biohasonló
Van néhány biosimilár a fejlesztésben. Az Amgen ABP 501-et fejleszt, amely Humira biológiai. A Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals a BI 695500-at a Rituxan (rituximab) bioszimilációjává fejlesztette. A Coherus Biosciences CHS-0214-et fejlesztett ki Enbrel bioszimilar. Aggodalomra ad okot a biosimilar termékek egyenértékűsége az eredeti gyógyszerkészítménnyel, valamint a bioszimilárisok FDA engedélyezési folyamata.
> Források:
> FDA Tájékoztató dokumentum. Arthritis tanácsadó bizottság ülése.
> PhRMA.2015 profil. Biogyógyszerészeti kutatás.
> Regeneron és Sanofi bemutatja a Sarilumab 3. pivotális vizsgálatának eredményét az American College of Reumatology éves találkozón. 2015. november 8.
> Rheumatoid arthritis (RA) New Drug Pipeline. 2014. december 11.