Hogyan ösztönözzük a ritka gyógyszerek kutatását és fejlesztését
Mi az árva gyógyszer és mi az árva gyógyszerekről szóló törvény? Miért fontos ezeknek a gyógyszereknek a kutatása és fejlesztése, és melyek ezek a korlátok?
Mi az árva gyógyszer? - Meghatározás
Az árva gyógyszer gyógyszer (gyógyszerkészítmény), amely továbbra is fejletlen, mivel nincs olyan vállalat, amely a gyógyszer jövedelmezőségét találná. Gyakran az a tény, hogy a gyógyszer nem nyereséges, az, hogy viszonylag kevés ember vásárolja meg a gyógyszert, amikor mérlegeli a gyógyszer előállításához szükséges kutatást és fejlesztést.
Egyszóval, az árva gyógyszerek olyanok, amelyeket a vállalatok nem számítanak arra, hogy sok pénzt készítsenek, és inkább a kábítószerekre irányítsák erőfeszítéseiket, amelyek pénzt hoznak.
Miért van néhány gyógyszer a "árva gyógyszerek"
A gyógyszeripari (gyógyszeripari) és a biotechnológiai vállalatok folyamatosan kutatnak és fejlesztenek új gyógyszereket az orvosi állapotok kezelésére, és gyakran új gyógyszerek jönnek forgalomba. A ritka betegségekben vagy rendellenességekben szenvedők azonban nem látják ugyanazt a kábítószer-kutatási figyelmet a betegségeikre. Ez azért van, mert számuk kicsi, ezért a ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek potenciális piaca (más néven "árva gyógyszerek") szintén kicsi.
Egy ritka betegség az Egyesült Államokban kevesebb mint 200 ezer embernél fordul elő, vagy az Európai Unióban 10 000 egyednél kevesebb mint 5. Az Egyesült Államok kormányának és az Európai Unió kormányzati szabályozó ügynökségei ezért lépéseket tettek a kábítószer-fejlesztés terén tapasztalható eltérések csökkentése érdekében
Ösztönzők a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére
Felismerve, hogy az Egyesült Államokban nem alakultak ki ritka rendellenességekhez megfelelő gyógyszerek, és hogy a gyógyszergyárak valóban pénzügyi veszteséget szenvednének a ritka betegségek kialakulásában, az amerikai kongresszus 1983-ban elfogadta az Orphan Drug Act-et.
Az Egyesült Államok Orvosi Termékfejlesztési Hivatala
Az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerbiztonsági Hivatala (FDA) felelős az USA-ban a gyógyszerek biztonságának és hatékonyságának biztosításáért.
Az FDA létrehozta az árva gyógyszerkészítmény-fejlesztési hivatalt (OOPD), amely segítséget nyújt a ritka betegségek gyógyszereinek (és más ritka betegségek gyógyszereinek) fejlesztéséhez, beleértve a kutatási támogatásokat is.
A ritka betegségek gyógyszerei, mint más gyógyszerek, még mindig biztonságos és hatékonyaknak kell lenniük a kutatás és a klinikai vizsgálatok során, mielőtt az FDA jóváhagyja őket marketing céljából.
Az 1983-as amerikai Orphan Drug Act
Az Orphan Drug Act ösztönzi arra, hogy a ritka betegségekben szenvedő egyének kicsi piacaira (az Egyesült Államokban a ritka betegségek 47 százaléka kevesebb mint 25 ezer embert érint) gyógyszereket (és más gyógyászati termékeket) fejlesszen ki. Ezek az ösztönzők a következők:
- Szövetségi adójóváírás a kutatások elvégzéséért (a költségek legfeljebb 50% -áig) árva gyógyszerek kifejlesztésére.
- Garantált 7 éves monopólium a kábítószer-értékesítésre az első vállalat számára, amely egy adott gyógyszer FDA marketing jóváhagyását kapta. Ez csak a gyógyszer jóváhagyott használatára vonatkozik. Egy másik felhasználásra szánt másik alkalmazást az FDA is jóváhagyhat, és a vállalat kizárólagos marketingjogokat is élvezhet a drog számára az adott felhasználásra is.
- A kábítószer-jóváhagyási kérelmek és az éves FDA-termékdíjak elengedése.
Az árva gyógyszerekről szóló törvény elhagyása előtt ritka betegségek kezelésére kevés árva gyógyszer állt rendelkezésre.
A törvény óta több mint 200 árva gyógyszert az FDA hagy jóvá az USA-ban történő marketing céljából
Az árva gyógyszerekről szóló törvény hatása az amerikai gyógyszerekre
Mivel az Orphan Drug Act 1983-ban lépett életbe, számos gyógyszer kifejlesztéséért felelős. 2012-re már legalább 378 gyógyszer került jóváhagyásra ezen a folyamaton keresztül, és a szám tovább emelkedik.
Példa a rendelkezésre álló gyógyszerekről az árva gyógyszerekről szóló törvény alapján
A jóváhagyott gyógyszerek közé tartoznak a következők:
- Adrenocorticotrop hormon (ACTH) infantilis görcsök kezelésére
- Tetrabenzin a korea kezelésére, amely a Huntington-kórban szenvedő betegeknél fordul elő
- Enzimpótló terápia azok számára, akiknél a glikogén tárolási rendellenesség, a Pompe-kór
Nemzetközi kutatás és fejlesztés a ritka betegségek gyógyszereiről
Az amerikai kongresszushoz hasonlóan az Európai Unió (EU) kormánya felismerte a ritka betegségek gyógyszereinek kutatását és fejlesztését.
Ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) 1995-ben létrehozott feladata a gyógyszerek biztonságának és hatékonyságának biztosítása az EU piacán. Összefogja a 25 uniós tagállam tudományos erőforrásait. 2000-ben létrejött a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság (COMP), amely felügyeli az árva gyógyszerek fejlődését az EU-ban.
A ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet
Az Európai Tanács által elfogadott, a ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet ösztönzi a ritka betegségek gyógyszereinek (és ritka betegségek gyógyszereinek) kifejlesztését az EU-ban, többek között:
- A marketing jóváhagyási eljárással kapcsolatos díjakról való lemondás.
- Garantált 10 éves monopólium a kábítószer-értékesítésre az első vállalat számára, hogy megszerezzék az EMEA marketing-jóváhagyását. Ez csak a gyógyszer jóváhagyott használatára vonatkozik.
- Közösségi forgalomba hozatali engedély - a forgalombahozatali engedélyek központosított eljárása, amely kiterjed az EU összes tagállamára.
- A protokoll támogatása, azaz a kábítószer-társaságoknak szóló tudományos tanácsadás biztosítása a különböző gyógyszerkészítményekhez szükséges különböző vizsgálatok és klinikai vizsgálatok tekintetében.
A ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet ugyanolyan jótékony hatást gyakorolt az EU-ban, mint az árva gyógyszerekre vonatkozó törvény az Egyesült Államokban, ami nagyban növeli a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését és forgalmazását.
Az árva gyógyszerekről szóló törvény lényege
Abban az időben sok vita van az árva gyógyszerekről szóló törvényen, a ritka betegségek kezelésének szükségességére a skála egyik oldalán, és a fenntarthatóság kérdéseiről. Szerencsére ezek a cselekmények, mind az Egyesült Államokban, mind Európában, felhívták a figyelmet a számos ritka betegségre, amelyek, ha össze vannak adva, nem olyan ritkák.
Forrás:
Herder, M. Mi az árva gyógyszerekre vonatkozó törvény célja? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., és R. Griggs. Ritka neurológiai rendellenességek ritka betegség elleni termékeinek nem kívánt hatásai. A neurológiai évkönyvek . 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Az árva termékek megnevezése: Kábítószerek és biológiai termékek. Frissítve 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm