Kérdés: Atheresis for LDL-koleszterin
A 12 éves unokaöcsémnek nagyon magas a koleszterinszintje, amit állítólag az öröklés okoz. Az ő szintje annyira magas, hogy orvosa azt javasolja, hogy kezelje az "apherézisnek" nevezett kezelést. A kicsit, amit tudok róla, ez nagyon drasztikusnak tűnik számomra. Meg tudsz mondani az afherézisről, és vajon jó ötlet egy gyerek számára?
Válasz: Az LDL koleszterin örökletes rendellenességének számos formája van. Ezek közül a leggyakoribb a familiáris hypercholesterinaemia (FH). Az FH-ben szenvedő betegek, különösen a betegség súlyosabb formáival rendelkezők, nagymértékben megnövekedett kockázata van a koraszülött kardiovaszkuláris betegség kialakulásának. Az emelkedett LDL-koleszterinszint ebben az állapotban születéskor jelen van, és kicsi korban károsítja a kardiovaszkuláris rendszert - ezért a családi hiperkoleszterinémiában szenvedő embereket gyermekeknél is kezelni kell.
Az FH kezelésének lényegi eleme a sztatin hatóanyagok alkalmazása . Az ilyen betegségben szenvedő betegek többségében a sztatinok jelentősen csökkentik az LDL-koleszterinszintet. De a betegség különösen súlyos formáiban szenvedő betegeknél a sztatinok nem elég jól működnek, és a szívritmus továbbra is nagyon magas. Ezek az emberek azt mondják, hogy "gyógyszerrezisztens hiperkoleszterinémia".
A kábítószer-rezisztens hypercholesterinaemiában szenvedő betegek kezelésére számos megközelítés létezik; egyik sem könnyű vagy kellemes. A rendelkezésre álló módszerek közül az egyik, amely a leginkább tesztelt, aferezis.
Aferézis
Aferézisben a vér koleszterin-terhelt vérét kiszivattyúzza, majd feldolgozza olyan módon, hogy eltávolítja az LDL-koleszterint tartalmazó fehérjéket (lipoproteinek).
Végül a csökkent koleszterinszintet visszaadják a páciens vérkeringésébe. (Ez az eljárás némileg hasonlít a veseelégtelenségben szenvedő betegek hemodialíziséhez .)
Az Apheresis az LDL koleszterin szintjét akár 75% -kal is erőteljesen csökkenti. Mivel azonban ezek a páciensek májja sok LDL-koleszterint termel, az LDL-szintek néhány nap múlva térnek vissza. Tehát az aferezist rendszerint legalább hetente egyszer, és néha hetente kétszer kell elvégezni.
Az aferezis terápiára való bejutás nyilvánvalóan nagy elkötelezettség az időben és kellemetlenségben, és ez is rendkívül drága. Ezenkívül számos meglehetősen gyakori mellékhatást eredményezhet, beleértve az alacsony vérnyomást, vérszegénységet és fejfájást. Végül, ugyanúgy, mint a hemodialízisben szenvedő betegeknél, az apherézisben szenvedőknek általában műtéti beavatkozásra van szükségük ahhoz, hogy arteriovenosus fistulát hozzanak létre (amely sebészeti úton összekapcsolja az artériát és a vénát közvetlenül a bőr alá), ami nagymértékben leegyszerűsíti az aferezis által szükségessé vált vérerek gyakori hozzáférését .
Az aferezis hatásosságát súlyos koleszterin-rendellenességekkel küzdő gyermekeknél vizsgálták. Itt az UpToDate , az orvosok és a betegek elektronikus hivatkozása az aferezis eredményeiről szól a gyermekekről:
A hosszú távú LDL-afherézis biztonságosságát és hatásosságát 11 súlyos genetikai hiperkoleszterinémia (beleértve a homozigóta FH-t is beleértve) gyermekét vizsgálták, akiket 2 és 17 év között kezeltek. Nem volt szívhalál, nem halálos miokardiális infarktus, vagy koszorúér-revaszkularizációs eljárás. Megállapították a kialakult koronária elváltozások regresszióját, valamint az új aortás és koszorúér-elváltozások kialakulásának megelőzését.Más szavakkal, az afherézis összes hátránya ellenére legalább egy tanulmány úgy tűnik, hogy azt mutatja, hogy ez a formája - legalábbis gyermekekben - nem csak csökkenti az LDL-koleszterinszintet, hanem úgy tűnik, lényegesen csökkenti a koraszülött kardiovaszkuláris betegség kialakulásának kockázatát . Tehát minden hátránya ellenére, az apherézis olyan dolog, amelyet a hypercholesterinaemia súlyos formáiban szenvedő gyermekeknél kell figyelembe venni, amelyek nem reagálnak a sztatinokra.
A hosszú távú
Szerencsére most úgy tűnik, hogy az afherézis nem lehet egész életen át tartó elkötelezettség. Az emberi genetika kutatásának legújabb fejleményei révén számos, nagyon ígéretes új kezelési módot fejlesztenek ki, amelyek az FH-t előidéző specifikus genetikai rendellenességekre irányulnak. A fejlesztés alatt álló új gyógyszerek nagyon jó eséllyel képesek hatékonyan csökkenteni az LDL-koleszterint a célszintekig. Valószínűleg helyénvaló az afherézisben az FH-val való apherézis megfigyelésére, mint időzítő intézkedésnek - olyan módon, hogy az ereket viszonylag "tiszta" módon tartsuk, míg véglegesebb és sokkal egyszerűbb orvosi kezelésre vágyunk.
Szeretne többet megtudni? Tekintse meg az UpToDate témáját, a "Familial Hypercholesterolemia" című részt további mélyreható orvosi információkért.
Forrás:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. A gyógyszerrezisztens hiperkoleszterinémia kezelése. Naprakész. Hozzáférés, 2012. július.