Hogyan lehet meggondolni a vizsgálati drogok kábítószer-használatát?
Mit értünk a rákos betegek könyörületes kábítószer-használatával? Gondold ezeket a kérdéseket:
Mi történik, ha csak egy kezelést tanulmányoznak, ami segíthet, de nem felel meg a klinikai vizsgálathoz szükséges beiratkozási követelményeknek? Mi van, ha nem sikerült minden alternatív kezelést alkalmazni, kivéve azt az ígéretes kezelést, amelyet az FDA még nem hagyott jóvá?
Amikor ez bekövetkezik, az FDA rendelkezik biztonsági tervvel. Ezt az együttérzéses mentességnek vagy a vizsgálati kábítószerekhez való szélesebb körű hozzáférésnek nevezik.
Mi az a "Compassionate Drug Use" értelme és célja?
A könyörületes kábítószer-használat egy olyan vizsgálati drog (kísérleti gyógyszer) vagy orvosi eszköz (az egyik, amelyet még nem engedélyezett az FDA) használnak klinikai vizsgálaton kívül, ha nincs alternatív kielégítő kezelés. Az FDA jóváhagyását megelőzően egy vizsgálati készítményt nem lehet az Egyesült Államokban értékesíteni vagy forgalmazni.
Mi a vizsgálati új gyógyszer (IND)? - A klinikai vizsgálatok áttekintése és az FDA jóváhagyásának folyamata
Mielőtt megbeszélnénk a könyörületes kábítószer-használatot, segíthetünk egy új gyógyszer vagy eljárás folyamatának biztonsági mentésében és leírásában, ahogyan azt kifejlesztettük, és végül az FDA jóváhagyási folyamata elutasította vagy jóváhagyta a nagyközönség számára. Ehhez a megbeszéléshez korlátozom a folyamatot gyógyszerekre.
Az első lépésben a kutatók a lehetséges gyógyszerek értékelésénél használnak nem humán vizsgálatokat. Az új szereket ebben a környezetben tesztelik mind a rákos sejtekben, amelyeket egy edényben a laborban vagy más állatokban, például egerekben termesztenek. Amikor ezeket a vizsgálatokat kellőképpen teljesnek ítélik, az emberi vizsgálatokat a klinikai vizsgálatok 3 fázisán végzik .
Az 1. fázisú klinikai vizsgálatokat kisszámú ember esetében végzik, és a következő kérdésre kell választ adni: "A gyógyszer biztonságos?" A második lépés a következő lépés, amelynek célja a kérdés megválaszolása: "működik a kezelés?" Az FDA jóváhagyását megelőző utolsó szakasz (vagy elutasítás) a 3. fázisú klinikai vizsgálatok, a kérdés megválaszolásához alkalmazott kísérletek: "A kezelés jobban működik, mint a standard jóváhagyott kezelések, vagy kevesebb mellékhatással?"
Ezzel a forgatókönyvvel a szánalmas drogfogyasztás olyan gyógyszer alkalmazása lenne, amely a klinikai vizsgálatok egyik fázisában van az FDA jóváhagyása előtt, de nem az egyik klinikai vizsgálat résztvevőjeként.
Mikor valaki jogosult a könyörületes kábítószer-használatra (Compassionate Use Exemption)?
Ideális esetben a rákos betegeket, akik részesülhetnek egy új vizsgált gyógyszerből (IND), egy aktív klinikai vizsgálatba beiratkoznának, amely tanulmányozza ezt a gyógyszert . Ez azt jelentené, hogy néhány olyan ember, aki részesülhet a vizsgált kábítószer előnyeiből, esetleg nem felel meg az adott klinikai vizsgálatba való beiratkozáshoz szükséges speciális kritériumoknak, például életkor, korábbi kezelések, teljesítményállapot vagy egyéb kizárási feltételek miatt. Ebben az esetben 2 kritériumnak kell teljesülnie:
- A súlyos betegség diagnosztizálására, figyelemmel kísérésére vagy kezelésére nem lehet kielégítő alternatív terápia, és
- A vizsgáló hatóanyag (vagy eljárás) személyének valószínűsége nem nagyobb, mint maga a betegség valószínű kockázata.
Mi a kiterjesztett hozzáférés a vizsgálati drogokhoz?
Ha átolvasta az FDA dokumentumait, akkor elgondolkodhat azon, hogy mi a különbség a kiterjesztett hozzáférés és az együttérző használatmentesség között, vagy ha felcserélhető módon használják fel őket. A válasz az, hogy léteznek 3 szint kiterjesztett hozzáférés, az első pedig az egyéni használatra utal A betegek közé tartozik:
- A vizsgálati gyógyszerek alkalmazása az egyéni betegek számára
- Közepes méretű betegcsoportok (legfeljebb 100) és
- A betegek nagyobb csoportjai (több mint 100)
A rákos megbetegedésekhez való egyedi hozzáférés követelményei
Az egyéni hozzáféréshez az alábbi követelményeknek kell teljesülniük:
- A gyógyszer (vagy eljárás) egy súlyos betegség diagnózisának, megfigyelésének vagy kezelésének kell lennie.
- A páciensnek nem szabad megengednie a gyógyszer minden folyamatban lévő klinikai vizsgálatát.
- Az FDA-nak meg kell határoznia, hogy a könyörületes használati mentesség nem zavarja a gyógyszer folyamatos klinikai vizsgálatainak bármely szakaszát.
- A beteg számára nem áll rendelkezésre megfelelő alternatíva vagy hasonló kezelés, vagy a beteg nem tudja elviselni ezeket az alternatív terápiákat.
- A páciensnek rákdiagnosztikának kell lennie, amelyre a vizsgáló hatóanyag aktivitást mutatott. Más szóval az FDA-nak meg kell határoznia, hogy elegendő bizonyíték van arra, hogy a gyógyszer biztonságos és hatásos ahhoz, hogy igazolja az adott beteg számára történő alkalmazását.
- A betegnek rendszerint normál kezelésen kell átesnie, amely nem sikeres.
- A gyógyszert súlyos vagy életveszélyes állapotban kell alkalmazni, ahol a kísérleti kezelés kockázata meghaladja a kezelés nem részesülését. Más szóval, a kísérleti kezelés kockázata, beleértve a halált is, kisebbnek tekinthető, mint a betegség halála kockázata a kezelés nélkül.
- A gyógyszer bevétele magában foglalja mind az orvos, mind a beteg aktív részvételét
- Az orvosnak készen kell állnia a gyógyszer kezelésére és a kezelés monitorozásának befejezésére
- A kábítószer-gyártó cégnek bele kell egyeznie a gyógyszer biztosításával (az FDA nem "kényszerítheti" a vállalatot a gyógyszer biztosítására.) Ha a vállalat fizetést kér a gyógyszerért, a betegnek be kell nyújtania ezt a fizetést.
- Az FDA, miután megkapta az alkalmazást, döntést hoz arról, hogy engedélyezi-e az együttérzői mentességet. Fontos megjegyezni, hogy bár ez nehéz folyamatnak tűnik, 2009 óta az FDA nagy többséget hagyott jóvá, ha vizsgálati új kábítószer-kérelmeket kapott .
Alkalmazási folyamat a könyörületes kábítószer-használathoz
Kétfajta alkalmazás van a könyörületes használathoz. Ezek tartalmazzák:
- Vészhelyzet esetén - Vészhelyzet esetén telefonon (vagy más gyors kommunikációs formában) kérelmet lehet benyújtani, és az FDA-tisztviselő engedélyt adhat a telefonon a kezelés megkezdésére. A kezelőorvosnak írásos vizsgálati kábítószer-felhasználási kérelemmel kell ellátnia ezt a szóbeli engedélyt az FDA szóbeli engedélyezésétől számított 15 napon belül. (Ha nincs elegendő idő a vizsgálati felülvizsgálati bizottság (IRB) feljogosító helyzetben való jóváhagyására, a kezelés az IRB jóváhagyás nélkül is megkezdődhet, amennyiben az orvos 5 napon belül értesíti az orvost a sürgősségi ellátásról.)
- Könyörületes használat (egybeteg hozzáférés) - Ha nincsen életveszélyes vészhelyzet, a kezelőorvosnak ki kell töltenie egy új, kábítószer-használó alkalmazást. Miután ezt az alkalmazást eljuttatták az FDA-hoz, az FDA 30 napos időtartamra szólal meg, amely alatt az alkalmazás felülvizsgálható, és az elfogadásról vagy elutasításról hozott döntés. Ne feledje, hogy a döntést a lehető leggyorsabban a kezelőorvos osztja meg.
(Mivel ez az információ idővel változik, a legfrissebb információk megtekintéséhez olvassa el a jelen cikk alján felsorolt FDA forrásokat.)
Mit kell tudni, mint beteg
Számos dolgot kell szem előtt tartani, ha vizsgálati kábítószer használatát fontolgatja. Ezek tartalmazzák:
- A gyógyszer (vagy eljárás) súlyos kockázattal járhat.
- Mivel a hatóanyagot (vagy eljárást) még nem hagyta jóvá az FDA, nem ismert, hogy a vizsgálati gyógyszer jobb vagy rosszabb-e, mint a szokásos gyógyszer. Ön nem kaphat semmilyen hozzáadott hasznot a gyógyszerből.
- A gyógyszer rövid távú mellékhatásai és hosszú távú mellékhatásai még mindig nem ismertek teljes mértékben.
A doktor felelőssége a könyörületes kábítószer-használatban
A könyörületes kábítószer-használatra való jelentkezéskor az Ön kezelő onkológusának (az Ön számára, akinek látja magát az ellátásért), aki felelős a kezelés alkalmazásáért, kezeléséért és dokumentálásáért.
- A kezelőorvosnak ki kell töltenie a fent leírt alkalmazást.
- A kezelőorvos felelős a kezelési protokoll benyújtásáért, és bizonyítja az FDA-t a kezelés kimeneteléről, összefoglalásáról és bármely mellékhatásról.
- A kezelőorvos felelős a készítmény gyártótól / fejlesztőktől történő megszerzéséért és a kezelés befejezése után a fennmaradó gyógyszerek számításáért.
- A kezelőorvosnak beleegyeznie kell ahhoz, hogy figyelemmel kísérje a pácienst a kezelés során, minden iránymutatást és felelősséget követve, miközben átveszi a kutató szerepét e beteg számára.
Forrás:
Nemzeti Rákkutató Intézet. A vizsgálati kábítószerekhez való hozzáférés. Frissítve 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Az USA Food and Drug Administration (FDA). Bővített hozzáférés (együttérzéses használat). Frissítve 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Az USA Food and Drug Administration (FDA). Bővített hozzáférés: információk a betegek számára. Frissítve 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Az USA Food and Drug Administration (FDA). Bővített hozzáférés: Információ az orvosoknak. Frissítve 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Az USA Food and Drug Administration (FDA). IDE korai / bővített hozzáférés. Frissítve 03/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm