Az esszenciális thrombocythemia terápiájának áttekintése
Az esszenciális thrombocythemia (ET) a vérképzőszervi megbetegedések egy csoportjába tartozik, nevezetesen myeloproliferatív neoplazmáknak. A myeloproliferatív daganatok egyéb típusai közé tartozik az elsődleges myelofibrosis és a polycythemia vera .
Az esszenciális thrombocythemia genetikai mutációja rendkívül magas vérlemezkeszámot (thrombocytosis) okozott. Sokan nincsenek a diagnózis idején tünetek nélkül, és normális várható élettartamuk van.
A szövődmények közé tartozik a vérrögképződés (ami a stroke-ot, a szívrohamot, a tüdőben lévő vérrögöt vagy a mélyvénás trombózist eredményezi), myelofibrosis kialakulását vagy akut myeloid leukémia (AML) transzformációját. Az esszenciális trombocitémia egyik szokatlan szövődménye a megvásárolt von Willebrand-betegség , vérzéses rendellenesség.
Az emberek többsége bizonyos időpontban terápiát igényel a szövődmények megelőzése érdekében. A szokásos várható élettartam azonban nem ritka.
Kezelési lehetőségek
Ha alapvető trombocitémia diagnosztizál, akkor a következő természetes kérdés: "Milyen kezelési lehetőségek vannak?" Számos lehetőség van orvosának megvitatására. Az orvos által ajánlott kezelés valószínűleg számos tényezőn alapul: a tünetek, az életkor és a laboratóriumi értékek alapján. A legtöbb ember több évet fog igénybe venni anélkül, hogy kezelésre lenne szüksége, ami általában akkor kezdődik, ha vérrög kialakul.
- Aspirin: A napi kis dózisú aszpirin tipikusan vasomotoros tünetekkel rendelkező emberek kezelésére alkalmazható. A vasomotoros tünetek közé tartozik a fejfájás, a szédülés, a mellkasi fájdalom, a kéz és a láb elégetése, valamint a vizuális változások. Nem ritka az aszpirin terápia más kezelésekkel történő alkalmazása. A nagy dózisú aszpirinterápia fokozott vérzési kockázattal jár, és nem ajánlott.
- Hidroxiurea: Az orális kemoterápiás szer hidroxi-urea csökkenti a trombózis kockázatát az alapvető thromobcytosisban a vérlemezkeszám csökkentésével. A hidroxiurea alacsony dózisban kezdődik, és a vérlemezkeszám közel normális szintig (100 000 - 400 000 sejt / mikroliter) fokozódik. A hidroxi-karbamid általában jól tolerálható jelentős mellékhatások nélkül. A mellékhatások közé tartozik a bőr hiperpigmentációja (sötétedése), körömváltozások (általában sötét vonalak a köröm alatt), bőrkiütés és szájüregi fekélyek. A hidroxiurea szintén csökkenti a fehérvérsejtszámot (különösen a neutrofilszámot) és a hemoglobint, amelyhez szoros megfigyelés szükséges teljes vérrel (CBC).
- Anagrelid: Az anagrelid olyan orális gyógyszer, amely csökkenti a thrombocytaszámot a thrombocyták csontvelőben való termelődésének gátlásával. Ezt tipikusan akkor használják, ha a hidroxi-karbamid nem hatásos. Hasonlóan a hidroxi-karbamidhoz, az anagrelid alacsony dózisban kezdődik és a kívánt hatás eléréséig emelkedik. A mellékhatások közé tartozik a fejfájás, a szívdobogás (gyors szívverés), a folyadékretenció és a hasmenés. Ezek a mellékhatások jellemzően folyamatos kezeléssel oldódnak fel.
- Alfa interferon: Az alfa interferont az esszenciális thrombocythemia, a polycythemia vera és az elsődleges myelofibrosis thrombocytaszámának szabályozására használhatjuk. Ez csökkentheti a lép méretét is. Az alfa interferont subcutan (bőr alá) adják naponta. Az alfa interferon egy hosszú idejű hatású formában is elérhető, amelyet pegilezett interferonnak neveznek, amely hetente egyszer adható. Az interferon terápia jellemzően terhes nők vagy olyan személyek számára van fenntartva, akik nem reagálnak a hidroxi-karbamid terápiára.
- Plateletferézia: A vérlemezkézés olyan eljárás, amely eltávolítja a vérlemezkéket a vérkeringésből. A vért intravénás (IV) katéteren keresztül eltávolítják, és egy olyan gépben gyűjtik össze, ahol a vérlemezkék elválnak a vér többi részétől (fehérvérsejtek, vörösvértestek és plazma). A vér, levonva a vérlemezkéket, IV-en keresztül visszük vissza a szervezetbe vagy sóoldattal vagy plazmával. A vérlemezkúpgyakorlat a rendkívül magas vérlemezkeszámmal rendelkező betegeknek, a súlyos vérrögképződésnek (tüdőben, agyban) vagy vérzésben van része. A vérlemezke-szferézis hatása ideiglenes, ezért további kezelésre van szükség a vérlemezkeszám hosszú távú szabályozásához.
A fentiekben ismertetett kezelések mindegyike nem gyógyítja meg az esszenciális thrombocythaemiát. Csökkentik a vérlemezkeszámot, ezáltal csökkentik a vérrög kialakulásának vagy a von Willebrand-betegség kialakulásának kockázatát. Jelenleg nincs szükség gyógyító kezelésre az alapvető trombocitémia számára. Szerencsére a gyógykezelés hiánya ellenére az alapvető trombocitémia betegek többsége teljes produktív életet élhet.
Forrás:
Teferri A. Az esszenciális thrombocythemia prognózisa és kezelése. In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Hozzáférés: 2016. június 15-én)