Új kezelés az idiopátiás tüdőfibrózishoz

Az FDA csak jóváhagyta Esbriet és Ofev az idiopátiás tüdőfibrózisokat.

2014 októberében az FDA jóváhagyott két új gyógyszert, a pirfenidont (Esbriet) és a nintedanib (Ofev) az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére. Az idiopátiás pulmonalis fibrózis egy rettenetes betegség, amely a legtöbb embert, akivel diagnosztizált néhány pár év alatt. A pirfenidon és a nintedanib felfedezése előtt nem állt rendelkezésre speciális gyógyszerkezelési lehetőség a halálos betegségben szenvedők számára.

Mi az idiopátiás tüdőfibrózis?

Az idiopátiás tüdőfibrózis egy krónikus vagy hosszú távú betegség, amely elpusztítja a tüdőben lévő apró tereket (interstitia). Bár a betegség pontos prevalenciájáról korlátozott adatok állnak rendelkezésre, az Amerikai Tüdőszövetség becslése szerint körülbelül 140 000 amerikai embert talál. A szakirodalom áttekintése során sokkal alacsonyabb becsléseket láttam, amikor a betegséget szigorúbban definiálják (kérjük, bocsássanak meg büntetést), és bárhonnan 14 és 28 embert érint 100 ezerre. A betegségben szenvedő emberek általában 50 évesek és idősebbek, és a betegség több embert érint, mint a nők.

Senki sem tudja, mi okoz idiopátiás tüdőfibrózist (ezért nevezik idiopátiás rendellenességnek). Amit tudunk, az az, hogy ez a halálos betegség fokozza a tüdőben a visszarúgást - a tüdők egy rugalmas orgona, ami nehezebb lélegezni. Az idiopátiás tüdőfibrózis egy korlátozó tüdőbetegség, amely csökkenti a tüdőtérfogatokat.

Miután diagnosztizálták, a betegségben szenvedő személyek túlélésének medián életkora csupán 4 év.

Az idiopátiás tüdőfibrózis a tüdőszövetben (parenchyma) okoz gyulladást és fibrotikus változásokat (hegesedést), amely mechanikusan kapcsolódik az alveolusok tüdőkapszuláihoz. Az alveolusok tüdõkapillárisjait így elpusztítják; a tüdő kapillárisok részt vesznek az oxigén cseréjében, és oxigénben gazdag vért vezetnek be a szervezetbe.

Más szavakkal, az idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő emberekben a tüdőszövet hegesedése meggátolja a tüdõkapillárisok azon képességét, hogy oxigént szűrni tudunk a levegõn, amit lélegezünk.

Az idiopátiás pulmonalis fibrózis megnehezíti a leheletet a fáradtság után. Ez is okoz a köhögés és a tüdőhangok megváltozását a vizsgálat során. A betegség számos tünete szisztémás vagy testtájon túl, és magában foglalja a fáradtságot, a testsúlycsökkenést és az ujjak és lábujjak csikorgását. A nagy felbontású CT-vizsgálatok (képzeljük el az über-részletes röntgensugarakat) egy foltos vagy pied és "honeycomb" megjelenést mutatnak, ahol fibrotikus változások történtek. A műtéti biopszia a betegség végleges diagnózisa. Ahogy a pulmonalis fibrózis előrehaladtával számos komorbid vagy egyidejű állapotot eredményez, beleértve a légzési elégtelenséget, a szívelégtelenséget és a pulmonalis hypertoniát .

Bár nem vagyunk biztosak abban, hogy pontosan mi okozza az idiopátiás tüdőfibrózist, tudjuk, hogy vannak bizonyos valószínűsíthető kockázati tényezők a betegség számára:

Az idiopátiás tüdőfibrózis hírhedt a jó és hatékony kezelés hiánya miatt.

Bár néhányan a diagnózis után viszonylag hosszú ideig stabilak maradnak, a leginkább dekompenzálódik vagy romlik még a kezelés során is. A jelenlegi kezelés célja a betegség tünetei vagy a további gyulladás és hegesedés korlátozása. A szteroid prednizont gyakran használják a gyulladás megfékezésére. Sok idiopátiás pulmonalis fibrózisban szenvedő betegek is kapnak kiegészítő oxigént és pulmonalis rehabilitációt. Végül az idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegek egyetlen kezelési lehetősége a tüdőtranszplantáció.

Milyen típusú gyógyszer a pirfenidon (Esbriet) és a Nintedanib (Ofev)?

Klinikai vizsgálatokban a pirfenidon (Esbriet) és a nintedanib (Ofev) kimutatták, hogy enyhítik a fibrózist vagy hegesedést, és ezáltal a betegség lassú progresszióját.

A pirfenidon számos lehetséges hatásmechanizmussal rendelkezik, és egy orális gyógyszer. A 3. fázisú klinikai vizsgálatokban a pirfenidont kapó enyhe vagy közepes idiopátiás pulmonalis fibrózisban résztvevők közel fele csökkentette a kényszer életképességet. Ez az intézkedés a betegség késleltetett progresszióját jelzi. A résztvevők más pozitív előnyökkel is jártak, beleértve a 6 perces sétatávolság javulását és a halandóság csökkenését (halálozások száma) az 52 hetes vizsgálati időszak alatt. A kezelés lehetséges mellékhatásai kezelhetők és csak a fényérzékenységre, gyomorfájásra, hányingerre és hányásra korlátozódtak.

A Nintenanib a tirozin-kináz inhibitor, és a pirfenidon egy orális gyógyszer. A biológiai folyamatok közül a tirozin-kináz szerepet játszik a hegesedés és a fibrotikus változásokban. A 3. fázisban a klinikai vizsgálatok, mint például a pirfenidon, a nintenanib lelassította az idiopátiás tüdőfibrózis progresszióját is, amit a kényszer életképesség csökkenésének mértékében csökkent. A lehetséges káros hatások közé tartoznak a hasmenés, émelygés, hányás, fejfájás, fokozott vérnyomás és emelkedett májenzimek (májműködési zavar mutatója). Végül, Ofev egy olyan teratogén, amelyet nem szabad a terhesség alatt elviselni a magzati deformitás vagy halál miatt való félelem miatt.

Mit jelent Pirfenidon (Esbriet) és Nintedanib (Ofev) Önnek?

Ha ön vagy valaki, akinek ismerete idiopátiás tüdőfibrózissal jár, a pirfenidon (Esbriet) és a nintedanib (Ofev) jóváhagyása igazi orvosi áttörés, amelyet jó hírnek kell örvendezni. Néhány kérdést azonban tisztázni kell, mielőtt ezek a gyógyszerek valóban helyet kapnak a klinikai orvostudományban. Először is, nem világos, hogy a pirfenidon és a nintendanib külön-külön vagy egyidejűleg kell-e alkalmazni az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésénél. Ha együtt használják, nem vagyunk biztosak, melyik gyógyszert kell először használni. Ha külön használjuk, akkor nem vagyunk biztosak abban, hogy a gyógyszerek szinergikus vagy fokozott hatást mutatnak-e. Másodszor, nem vagyunk biztosak abban, hogy egyes emberek különösen érzékenyek-e ("válaszadók") ezekre a gyógyszerekre. Harmadszor, nem tudjuk, hogy a kábítószerek továbbra is enyhítik-e az idiopátiás tüdőfibrózis progresszióját a közel egyéves vizsgálati periódus után.

Végezetül, ha Ön vagy egy szeretett személy idiopátiás tüdőfibrózissal rendelkezik, akkor fontolja meg, hogy többet megtudjon a betegség támogató csoportjairól az Amerikai Tüdőszövetségben vagy a Nemzeti Szív-, Tüdő- és Vérintézetben.

Kiválasztott források

"Az idiopátiás pulmonalis fibrózis farmakológiai kezelésének legutóbbi bizonyítékai" JR Covvey és a 2014-es gyógyszertári gyógyszerkészítményekben publikált kollégák. Hozzáférés a PubMed-től 2014. 11. 04-én.

Naureckas ET, Solway J. 252. fejezet: A légzőszervi zavarok. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison's Internal Medicine Principles, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Hozzáférés: 2014. november 04.

Kemp WL, Burns DK, Brown TG. 13. fejezet Tüdőpatológia. In: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. szerk. Patológia: A nagy kép . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Hozzáférés: 2014. november 04.

TE király, Jr. 261. fejezet Interstitialis tüdőbetegségek. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison's Internal Medicine Principles, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Hozzáférés: 2014. november 04.

"A légzés forrósága: nagy előrelépés az idiopátiás tüdőfibrózisért" CJ Ryerson és HR Collard a BMJ-tól 2014. szeptemberében publikálták. Hozzáférés a PubMed-től 2014. április 11-én.