Sarlósejtes vérszegénység és hidroxiurea

A sarlósejtes vérszegénységben jelenleg a legjobb gyógyszereknek a komplikációk megelőzésére hidroxi-karbamid, néha rövidítve HU. A hidroxi-karbamidot először kemoterápiás gyógyszerként fejlesztették ki az 1960-as években. Kezdetben a malignus állapotok széles körére használták, de a sarlósejtes betegségben már több mint 25 éve alkalmazzák. A Hydroxyurea az egyetlen FDA (Food and Drug Administration) gyógyszeres gyógyszer a sarlósejtes vérszegénység kezelésére.

Hogyan működik a Hydroxyurea műtéti vérszegénységben?

A sarlósejtes vérszegénységben a hidroxi-karbamid segít a szervezetnek több magzati hemoglobin (HbF) termelésében. Ez egy hemoglobin az újszülöttekben. A sarlósejtes betegségben szenvedő újszülöttek az élet első néhány hónapjában nem okoznak szövődményt, mert a magzati hemoglobin megakadályozza a vörösvérsejtek torzulását. Ez a növekedés a magzati hemoglobinban segít a vörösvérsejtek körforgásában kerekíteni a sarló helyett. Ezek a kerek vörösvértestek simán áthatolnak az erekben.

Milyen előnyei vannak a hidroxiurea-terápiának?

A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekek és felnőttek körében végzett számos vizsgálat során a hidroxiurea kezelés kevés fájdalmas válsággal, kevesebb akut mellkasi szindrómával (tüdő szövődményével) kapcsolatos eseményekkel, a transzfúzió szükségességének csökkentésével és a kórházi kezelés szükségességével csökkent. A hidroxiurea növeli a hemoglobint is, így kevesebb anémiát okoz .

Ezenkívül a hidroxi-karbamid terápia a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő felnőtteknél hosszabb élettartammal jár együtt.

Mellékhatások

A sarlósejtes vérszegénységben alkalmazott adagok alapján a mellékhatások viszonylag enyhék. Ritkán észlelhető a hajhullás, a szájsebészet és a kemoterápiával kapcsolatos fertőzések fokozott kockázata.

A hidroxiurea csökkentheti a fehérvérsejteket, a hemoglobint és a vérlemezkéket. E mellékhatás miatt a kezelőorvosa szorosan figyelemmel kíséri a számlálást teljes vérkép és retikulocitaszámmal. Esetenként előfordul a hasi fájdalom, de ez általában enyhe, és beavatkozás nélkül megoldódik. Egy másik mellékhatás a melanonichyia körmök sötétedése. Általánosságban elmondható, hogy a legtöbb beteg képes észlelni a hidroxi-karbamid adagját, amit kevés mellékhatással elviselnek.

Milyen betegeket kell a Hydroxyurea-val kezelni?

A 2014-ben közzétett National Heart, Lung és Blood Institute (az Országos Egészségtudományi Intézetek részlegének) legfrissebb sarlósejtkezelési irányelvei szerint a hemoglobin SS és a sarlósejtes zéró thalassemia minden gyermekét fel kell ajánlani a hidroxi-karbamid terápiára a szövődmények megelőzése érdekében 9 hónapos kor után. Felnőtteknél a hidroxi-karbamid terápiát figyelembe kell venni azoknál a betegeknél, akik évente 3 vagy annál több fájdalmas válsággal küzdenek, olyan fájdalmat, amely zavarja a napi aktivitást, akut mellkasi szindrómát vagy súlyos anémiát, amely zavarja a napi aktivitást.

A Hydroxyurea okoz rákot?

Történelmileg ez óriási aggodalom volt. Azok a betegek, akiket eredetileg hidroxi-karbamidban kezeltek, olyan állapotokkal rendelkeztek, amelyek növelték a rosszindulatú daganatosság (rák) kockázatát, de mert a rák kialakulása a hidroxi-karbamid terápia során a gyógyszerhez kapcsolódott.

A sarlósejtes betegségben a válasz nem. Egy 2014-ben publikált tanulmány szerint, amely kifejezetten a sarlósejtes betegségben szenvedő betegeket vizsgálta, azok, akik hidroxikarbamidot szedtek, nem fokozódtak a rák kockázatával szemben azoknál, akik nem vesznek hidroxi-karbamidot.

Kaphatok hidroxiurea a terhesség alatt?

Jelenleg nem ajánlott a hidroxi-karbamid terhesség alatt történő alkalmazása. A hidroxiurea egy D osztályú gyógyszer, amely azt jelzi, hogy a magzat fejlődése veszélyt jelent. Kevés esetben jelentettek normális terhességet a sarlósejtes betegeknél, akik folytatták a hidroxi-karbamidot, de további információkra van szükség.

Lehet, hogy valaha abbahagyom a hidroxiurea felvételét?

Nem, a hidroxi-karbamid nem gyógyulás. Csak akkor működik, ha az utasítás szerint viszi. A hidroxiurea egy krónikus gyógyszer a krónikus betegséghez hasonlóan a magas vérnyomással rendelkező személyeknek szedett gyógyszerekhez.

> Források:

> Castro O, Nouraie M, Oneal P. Hydroxycarbamide kezelés Sarlósejtes betegségben: Lehetséges L eukaemia kockázat becslése és a kórházi ellátás túlélési előnye. British Journal of Hematology . 2014-ig; 167: 687-691.

> Ware RE. Hogyan alkalmazzák a Hydroxyurea-ot a nagyon fiatal betegek kezelésére? Vér . 2010 115 (26): 5300-5311.