Mit jelent a "jelentős"? A gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának klinikai vizsgálatában az a megállapítás, miszerint a kapott adatok (információk) "statisztikailag szignifikánsak", tudományos módja annak, hogy azt mondják, hogy az eredmény nem valószínű, hogy véletlenül történt meg. Ezért az eredmény valószínűleg a vizsgált gyógyszer hatásainak tulajdonítható.
A P-értékek megértése
Természetesen a következtetésre jutni nem olyan egyszerű, mint amilyennek hangzik.
A kutatók jellemzően egy jól ismert és megbízható statisztikai módszert alkalmaznak a vizsgálatok és a tanulmányok eredményeinek mérésére és értékelésére. Ezt a "p-értéknek" nevezik, és megméri annak valószínűségét, hogy a tanulmány eredménye véletlenül történt.
A p-érték ennek a valószínűségnek egy százalékát adja, a statisztikai vizsgálatok alapján. Tehát, ha egy p-érték 0,01, 1% valószínűséggel az eredmény a véletlen következménye és 99% esélye annak, hogy nem, hanem inkább a gyógyszer hatásának volt köszönhető.
A p-értékek leggyakoribb határértéke 0,05 - azaz ha p-értéke 0,06, akkor nem tekinthető statisztikailag szignifikánsnak. Másrészt, ha a p-érték 0,04, akkor az eredmény statisztikailag szignifikáns.
Mi a "nullhipotézis"?
Tudod, hogy a "null" szó a "nulla" kifejezéssel van társítva. Az ilyen típusú statisztikai mérések során a kutatók nullás különbséget feltételeznek, például egy új gyógyszert és egy régebbi gyógyszert.
Ez furcsának tűnhet, mivel meg akarja tudni, hogy az új jobb, mint az idősebb. De működik. Itt van, hogyan:
Tegyük fel, hogy egy tanulmányt úgy terveztek meg, hogy megnézze, egy jobb gyógyszer egy jobb, mint egy régebbi. A null hipotézist a következőképpen definiáltuk: "Az új gyógyszerek X és az idősebb Y gyógyszerek hatása (beteg kimenetele) nincs különbség." A p-értéke 0,04, majd a következőképpen fordul elő: A vizsgálati adatok alapján 4% -os esély van arra, hogy nincs különbség a két gyógyszer között.
Természetesen ez azt jelenti, hogy 96% -os esély van arra, hogy közöttük különbség van.
Mit jelent a "jelentős"? Valódi élet példája
Valódi példa használatához nézzük meg a SCARDOX (MS) klinikai vizsgálatát. Ez a tanulmány összehasonlította a Copaxone-t a Rebif- szel .
Az egyik eredmény (eredmény) az volt, hogy mennyi idő telt el, mielőtt a páciens első MS-je 96 hetes gyógyszeres kezelés után visszatér. Ez a különbség p-értéke p = 0,64, ami azt jelenti, hogy mivel a p-érték nagyobb, mint 0,05, nem volt statisztikailag szignifikáns különbség a az első visszaesés a betegeknél mindkét gyógyszer esetében. Másképpen fogalmazva, 64% -os eséllyel nem volt statisztikailag szignifikáns különbség.
Azonban egy másik vizsgálati eredmény volt az aktív léziók száma, amelyek a két csoport MRI-vizsgálatánál voltak megfigyelhetők. Kiderült, hogy a Rebif-tel kezelt résztvevők átlagosan 0,24 MS-sérülést szkenneléssel végeztek, míg a Copaxone-t szedő betegek átlagosan 0,41 sebzést szenvedtek. Ebben az esetben p = 0,0002, azaz ez statisztikailag szignifikáns eredmény.
Mit jelent "Jelentős" az egyéni betegeknek és az orvosoknak?
Fontos megjegyezni, hogy a "statisztikailag szignifikáns" nem feltétlenül jelenti azt, hogy valami klinikailag jelentős vagy értelmes az egyének számára.
Például a fent tárgyalt tanulmányban az aktív MS-elváltozások számának különbsége kicsi, bár statisztikailag szignifikáns. Tehát valószínűleg nem lenne a fő oka annak, hogy az orvos a gyógyszer egyikét választja a másik felett. Az orvos több tényezőt adhat a kezelési döntésnél. Például a gyógyszerek mellékhatásai, költségei és a befecskendezés gyakorisága.
A klinikai vizsgálati jelentés áttekintése során figyelembe kell venni a dolgokat
Amint azt feltételezheti, sok más tényező is van (például, hogy hány résztvevő van tanulmányozva, vagy hogyan mérik az eredményeket), amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálat végső p-érték eredményeit.
Mindazonáltal, tudva, hogy mely p-értékek jelentenek hatalmas előnyt annak megértéséhez, hogy egy klinikai vizsgálatból származó információ a kutatóknak, az orvosoknak és a betegeknek.
Olvassa legalább a tanulmány absztrakt (rövid összefoglalóját). Többet tud adni a gyógyszerekről, mint egy marketinges cikkben vagy egy brosúra címsorból származó egysoros reklámban.
Forrás:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; REGARD tanulmányozócsoport. A szubkután béta-1a interferon összehasonlítása glatiramer-acetáttal relapszus multiplex szklerózissal (REbif vs. Glatiramer Acetate Relapsing MS Disease [REGARD] vizsgálatban): multicentrikus, randomizált, párhuzamos, nyílt vizsgálat. Lancet Neurol. 2008 Oct; 7 (10): 903-914.