Eredmények arra utalnak, hogy ez a gyógyszer lassítja az Alzheimer-kórt
Nem szeretek cikkeket írni a demenciáról és az Alzheimer-kórról . Az Alzheimer-kór egy szomorú betegség. Folyamatosan halad. Az FDA által jóváhagyott gyógyszerek a betegség kezelésére, mint például az Aricept, a Nemenda és a Cognex kevéssé lassítják a klinikai folyamatot.
A legtöbb neurológus tudja, hogy a gyógyszerek nagyon korlátozottak az Alzheimer-kórban szenvedők számára.
Mindazonáltal, szeretteik kérik ezeket a gyógyszereket azzal a reménnyel, hogy ezek a gyógyszerek kis mértékben segíthetnek. Végső soron az Alzheimer-kórban szenvedők számára a legjobb kezelés az a könyörületes gondoskodás, amely nemcsak megőrzi a beteg betegének megfelelő életminőségét, hanem az ápoló személy életminőségét is.
Annak ellenére, hogy általánosan elleneztem az Alzheimer-kórról szóló cikkeket, egyetértettem magam azzal, hogy csak akkor fedezik a betegséget, ha valamilyen klinikai kábítószer-kísérlet azt sugallja, hogy lelassítja a betegség kognitív hanyatlását. Nemrégiben a Biogen adukanumabot érintő kísérletek nagyon korai eredményei azt mutatják, hogy ez a monoklonális antitest akadályozhatja az Alzheimer-kór klinikai progresszióját.
Az Alzheimer-kór a demencia leggyakoribb formája. Az Egyesült Államokban becslések szerint 5 millió 65 éves és annál idősebb amerikai él a betegséggel. Az Alzheimer-kór folyamata lassú és visszafordíthatatlan.
Az idő múlásával, az Alzheimer-kór megzavarja a memóriát, a gondolkodást és az érvelést. Végül egy ilyen szörnyű betegségben szenvedő személy sem maradt képes ellátni a legegyszerűbb feladatokat és tevékenységeket a mindennapi életben.
Az Alzheimer-kór patológiájára vonatkozó jelenlegi magyarázatunk az "amiloidhipotézisre" korlátozódik . Pontosabban, a neurodegeneráció az amiloid-béta (Aß) peptidek agyszövet-plakkokba való behelyezésének tulajdonítható.
Az Aß felhalmozódik az Alzheimer-kór patogenezise. Egy másik tényező a tau fehérjéből álló neurofibrilláris karmok. Az Aß-termelés és az Aß-clearance közötti egyensúlyhiány ezeknek a karmok kialakulásához vezet.
A mai napig számos különböző antitestet fejlesztettek ki az Alzheimer-kóros betegség leküzdésére az amiloid célzásával. Közelebbről, az adukanumab antitest az A-plakkok Fc-receptorral közvetített fagocitózisának kiváltásával működik. Más szavakkal, az aducanumab serkenti saját testünk fagocitáit az Aß emésztésére.
Az elmúlt években az "amiloid hipotézist" komolyan megkérdőjelezte és sok szakértő jelezte, hogy egyszerűsítették őket. A hipotézisre még nincs klinikai érvényesítés, és sokan úgy vélik, hogy az Aß felhalmozódása egy nagyobb és rosszul megértett folyamat része lehet, amely neurodegenerációt okoz. Pontosabban, az Alzheimer-kórban szenvedőknél az Aß-betét 10-15 évvel megelőzi a kognitív hanyatlás mértékét, ezáltal elhomályosítva egy egyszerű ok-okozati kapcsolat feltételét. Továbbá az amiloid prekurzor fehérje (APP) metabolizmusa nemcsak az Aß-t eredményezi, hanem más olyan fragmentumokat is, amelyek szerepet játszhatnak az Alzheimer patogenezisében.
A PRIME nevű aducanumab-fázis 1b. Fázisú klinikai vizsgálatának időközi eredményei alapján a Biogen elkötelezte magát a gyógyszer 3. fázisú klinikai vizsgálata mellett.
Néhány közbenső eredmény közül néhány:
- Az aducanumab-kezelés az amiloid plakkok csökkenését eredményezte a prodromalis vagy enyhe Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél.
- A plakkok redukcióját PET képalkotással mutattuk ki, és ez a csökkenés dózis- és időfüggő volt.
- Egy éves kezelést követően a korai Alzheimer-kóros betegek klinikailag jelentős lelassultak a kognitív károsodásban, mint a Mini-Mental Status Examination (MMSE) és a kognitív demencia értékelése.
- Az aducanumab biztonságossága és beteg toleranciája elfogadható volt. Néhány kedvezőtlen hatás a fejfájás és az ARIA (amiloid-függő képalkotó rendellenességek) kezelésére vezethető vissza.
Annak érdekében, hogy az Alzheimer-kórt vagy bármely más új gyógyszert az FDA hagyja jóvá, át kell haladnia a 3. fázisú klinikai vizsgálatokon. Amint azt a Nature Biotechnology "A b-szekretáz gátlók Alzheimer-kóros vizsgálata" című cikkében tárgyalták, az Alzheimer-kórok néhány gyógyszergyártója a 3. fázisú kísérletekre rohan. Ez a gyakorlat kockázatos, mivel a Phase 3 vizsgálat klinikailag elhanyagolható eredményei leállítják a gyógyszer fejlődését. Végtére is, senki sem akar befektetni egy "égetett" droghoz.
Csak azért, mert egy gyógyszer nem mutat klinikailag szignifikáns eredményeket egy adott 3. fázisú vizsgálat során, nem feltétlenül jelenti azt, hogy a gyógyszer nem működik. Például lehetséges, hogy egy gyógyszer hatásos lehet a vizsgáltól eltérő dózisokban. Vagy egyes gyógyszerek a legjobban működnek egyes populációkban. Ahelyett, hogy átadná a Rubikont, és elkötelezné magát egy harmadik fázisú kísérletben, jó ötlet, hogy egy feltáró 2. fázisú vizsgálatot végezzen, és jobban megértse a gyógyszert és annak hatásait. Ezzel szemben a Biogen úgy döntött, hogy a 3. fázisú klinikai vizsgálatokkal folytatja a (alacsonyabb teljesítményű) 1b-es fázisú vizsgálatok eredményeit.
Ha Ön vagy egy szeretett személy Alzheimer-kórban szenved, kérjük, olvassa el ezt a cikket összefüggésben és hamis remény nélkül. A biogén még mindig elhúzódik az aducanumab engedélyezésétől, és még sok klinikai eredményre van szükségünk. Bár az aducanumabra vonatkozó korai eredmények ígéretesek, az Alzheimer-kórokozók híresek a mustár elvágásának hiányában, és még ma is el kell ismerni egy igazán hatékony kezelést, melynek célja a betegség progressziójának lassítása.
Kiválasztott források
Cikk: "Az Alzheimer-kór amiloid hipotézise: Haladás és ígéret a terápiás úton" J Hardy és DJ Selkoe megjelent a Science- ben 2002-ben. Hozzáférés: 2015.03.25.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. 39. fejezet: Az idegrendszer degeneratív betegségei. In: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. szerk. Adams & Victor Neurológiai Alapelvei, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Hozzáférés: 2015. március 22
Cormac Sheridan, az Alzheimer-kórt ß-szekretáz inhibitorok pivotal kísérletei 2015-ben közzétették a Nature Biotechnology- ban. Hozzáférés: 2015. 03. 21-én.